より安全なゲノム編集新技術”クリスパー・ガンダム”で希少疾患やすい臓がん等の新薬開発中のエディジーンに期待!

CRISPR-GNDM

2019年6月の「この国の行く末2」はCISP-Cas9を活用した技術を用い、ゲノム編集分野で先進的な取り組みを行っている企業、エディジーン株式会社代表取締役森田晴彦さん。

SBIインベストメントはすでにエディジーン株式会社の株主ですので、この番組の対談相手の北尾さんが出資に値する会社と以前から認めていた企業です。

エディジーン株式会社森田さんは、現在の医療制度では開発費用が嵩むため、実用・販売までになかなか至ってない希少疾患の新薬をより安全なゲノム編集技術で実用化・販売まで結び付けたいと番組中で話されており、時代にマッチしており、また日本がこの技術で世界に打って出ることができる可能性があるということなんでしょう。

出資したのはSBIインベストメントだけではありません、多くの企業が出資されており、期待が高いことがわかります。

番組では森田さんが現在までとこれからをわかりやすくお話しされていますので、紹介します。
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希少疾患やすい臓がん等の新薬開発中、エディジーン

遺伝子を切るゲノム編集CISP-Cas9と比較してCRISPR-GNDM(クリスパー・ガンダム)はリスク減

エディジーンはCISP-Cas9を活用しながら独自の編集手法を編み出しています。

CISP-Cas9と異なり、狙ったDNAを切断するのでなく、狙った遺伝子の働きのオンオフを切り替える手法なのです。

補足)遺伝子の働きのスイッチのオンオフについては下記動画をご覧ください。

遺伝子を切らないことによって、体に異常が生まれるリスクを抑える。

より安全で効果的なゲノム編集

出典:日経産業新聞2018年2月8日付

米国マサチューセッツ州ケンブリッジの研究所では、ハーバードなどの出身の7人のポスドクが研究に打ち込み、遺伝性の病気の治療だけでなく膵臓でなく肝臓でインシュリンを作らせるなど新たな治療法の可能性も。

さらに、酵素を小さくしたことで細胞内部にまで届くため、様々な治療で効果を持たせることができるのです。

酵素を小さくできたのは、エディジーン社の共同研究者で世界的に有名な構造生物学が専門の東京大学大学院濡木理教授が開発した生体分子の立体構造の解析技術スーパーキャス9の応用。この解析技術の特徴は小型化で、運び屋のウイルスも入るのです。

今までの内容のイメージは下記動画でご覧になれます。

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濡木理教授とエディジーン森田さん初顔合わせで

森田さんが濡木教授にセミナーじゃなくて会いに行った時に、濡木先生もベンチャー会社立ち上げ考えていたところだったので、初顔合わせだったのに、共同で会社を設立することになったという巡り合わで、今のいい方向の結果に至ってるということです。

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富士フィルム、最大出資4億7,000万円で共同開発

エディジーンは実用化に資金が必要なため17年11月に約15億円集めました。

その際、最大の出資4億7000万円は富士フイルム。

伴寿一執行役員は当社の技術”リポソーム”と組み合わせ、エディジーンの新薬を実用化に近づけたい」ということです。

“リポソーム”は、薬を体内に運ぶ二重の脂質で覆われたナノレベル(10億分の1)の超微少なカプセルのことです。富士フィルムは写真で培ったナノ技術で均一で安定したカプセルを開発。

そのカプセル中に抗がん剤やゲノム編集を起こす核酸(酵素)を乗せ、狙った場所に運びその場で成分を放出することができないかということなんです。

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最後に

ちなみに、ガンダムと聞くとアナウンサーの竹内さんが「かっこいい」とおっしゃってたように、「機動戦士ガンダム」を思い出し、たしかにかっこよく聞こえますが、そのガンダムのスペルはGUNDAMで、エディジーンのガンダムのスペルはGNDM、Guide Nuccleotide Directed Modulation(ガイド、核酸、誘導型、スイッチ)の略です。

番組内でゲノム編集治療最前線として、栃木県自治医科大学の花園教授はゲノム編集で希少疾患治療で成果(重症複合免疫不全症、血友病のマウス実験に成功)を上げています。

しかし、血友病のマウス実験は体内でのゲノム編集しかできないので、オフターゲット(目的以外の場所を切る)問題が発生するリスクがあり、どうしようもできなくなるとのこと。

花園教授、エディジーンの切らないゲノム編集を期待しているということです。

ゲノム編集、北尾さんから次に技術を抑えた人がノーベル賞もとれるんじゃないかと言われる、今最もホットな医学における領域で日本企業であるエディジーンの躍進を期待したいです。

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CY

1970年長崎県五島生まれ 現在、家族は妻、息子の2人 品川区在住、品川区勤務 好きな作家:池井戸潤、伊坂幸太郎、真山仁 好きなドラマ:救命病棟24時、医龍 好きな映画:グローリー 好きな女優:石田ゆり子、イングリッド・バーグマン 好きなスニーカーメーカー:PATRICK