次世代の薬、特殊環状ペプチドをプラットフォームビジネスで。創薬ベンチャー企業ペプチドリーム

ペプチドリーム本社

2018年9月8日放送の「この国の行く末2」(BSフジ)に創薬ベンチャー企業ペプチドリーム株式会社の窪田規一会長がトップランナーとして招かれておりました。

ペプチドリーム株式会社の創業者の一人である東京大学菅裕明教授が開発したペプチド合成技術とスクリーニングシステムは、唯一無二の技術として世界中の製薬会社から次々とオファーが舞い込み、これからの創薬の基盤として期待されている革命的な技術です。

また、独自の創薬開発プラットフォームシステム:PDPS (Peptide Discovery Platform System) を設け、多様性が極めて高い特殊環状ペプチドを多数(数兆種類)合成し高速で評価を可能にすることで、創薬において重要なヒット化合物の創製やリード化合物の選択等が簡便に行えるようにしたのが、ペプチドリーム株式会社窪田会長なのです。

ペプチドリームPDPS

出典:ptidream

ゲノム医療や再生医療の進歩も以前より身近になってきてますが、まだ次世代の医薬品の方がわたしたちにとってもっと身近な大切な存在のはずですので、ペプチドリーム株式会社をご紹介します。
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ペプチドリームがすごい!

中分子医薬品創薬にがぜん近づく技術開発

現在、臨床現場で主に使用されている薬剤は低分子と抗体医薬品です。

ペプチド医薬品はインシュリン、リューブロレリンやシクロスポリンなど限られた薬剤しか使用されておりません。

オメガ3

ペプチドは、複数のアミノ酸が結合してできた化合物。生体内でホルモンや各種の信号の伝達物質として働くことから、薬の候補として早くから注目されていましたが、通常のペプチドは、体内ですぐに分解されてしまうという欠点があったので、なかなか創薬できませんでした。

しかし、低分子と抗体医薬品も現代医療の要求を充たさない面がみえてきてます。

低分子医薬品は経口投与が可能で免疫毒性が少ない反面、特異性の低さから副作用が問題になることがあります。
そのほか、研究開発にそれほど費用がかからないことと比較的短期間で実用化に結び付けることができるということにより、従来の医薬品は低分子化合物が多くを占めます。

が、開発しつくされたことと薬が効くメカニズムが解明されていくにしたがい承認が厳しくなったことで、開発プロジェクトがドロップすることが多くなってます。

高分子のタンパク質医薬品(抗体)は,特異性が高く副作用が少ない反面,投与法などの適応範囲が狭く免疫毒性の問題があります。
現状としてまだまだ容易に実用化できる段階には至っておらず、研究開発費用も低分子医薬とは比にならないくらいかかってしまいます。

そこで、ペプチドリーム創設者の一人東京大学菅教授がすごいのです。

自然界にも分解されない特殊なペプチドは天然物の構造を真似て人工的に作れればいいのですが、天然由来の20種類のアミノ酸の組み合わせ方には、どうしようもできないルールがあって、絶対に書き換えようがなったのです。

菅教授はその絶対的なルールを全部書き換えてしまえる技術を開発したのです。

また、菅教授の技術は、小さな試験管の中に1兆種類のバリエーションの特殊ペプチドを、平均1~2週間という短期間に作れてしまうほどのすごさです。

そのアミノ酸を人工的に組み込んだ特殊ペプチドは、通常ペプチドと違って分解されることなく細胞の中に入り込めます。(薬として機能できる可能性を秘めている)

ペプチドリームは多数の特殊ペプチドから新薬候補を見いだし、合成する技術を確立しています。

創薬開発プラットフォームシステム

日本の創薬会社で初めて創薬開発のプラットフォームシステムを作り出したことなどに関して北尾さんが窪田会長を絶賛。

この国の行く末2、バイオドリーム窪田会長と北尾社長

出典:https://konokuni.jp/

窪田会長はこのビジネスモデルに至った理由・経緯やシステムを以下のように説明してくれました。

今までの創薬ベンチャーは、いいライブラリができ、ターゲットさえマッチすれば、いい化合物ができますので、臨床試験でエビデンスを揃え、製薬メーカーに売り込みをし、契約するというモデルでした。
しかし、ライブラリーを作るのにもメンテナンスにも莫大な資金と時間が必要で息切れすることが多いのが現実。

ペプチドリームは創薬に特化して、自分たちが作って売り込むのではなく、国内外の製薬メーカーを支援者につけることで、資金回収を着実にできるビジネスモデルを実践しております。

支援者になってもらうための手法は、単にアピール(「このような特殊ペプチドを作る技術があります」等)するだけではなく、「ニーズにあうもの、これまで欲しくても手に入らなかったものを提供できる」というアピールが重要です。ニーズに応じて、通常なら数年かかる新薬候補物質を数ヶ月で作りますと言えるような。

しかもできあがったものをただ提供するのではなく、そこで使う特殊ペプチドはペプチドリームオリジナルのものなので、臨床試験などの進捗に伴って節目ごとにマイルストーン収入をいただくという形に。新薬の市場投入に際しては、売上高の一定割合をロイヤルティーとしてシェアする契約というシステムです。

実はこのようなビジネスモデルは、日本では非常に珍しいと言われますが、アメリカでは当たり前なのです。

と。

確かに、日本でもAmazonや楽天市場をはじめとするIT企業でよくプラトフォームをサービス提供されてますが、創薬企業ではきいたことがなかったです。

オールジャパン体制でリード

2017年8月、ペプチドリームと塩野義製薬、積水化学工業の3社が発表した、「オールジャパン」の体制で特殊ペプチド医薬品の原薬を製造販売する合弁会社「ペプチスター」が設立されました。

ペプチスター

輸入超過になっている日本の医薬品市場に懸念の声も上がる中、日本発の革新的研究を確実に産業化させるため、国内企業の技術を集結させる。

ペプチドリームは東京大学発の創薬ベンチャー。多数の特殊ペプチドから新薬候補を見いだし、合成する技術を確立している。現在、米メルクや仏サノフィなど世界の大手製薬をはじめとした国内外十数社と提携して共同研究開発を進めており、今後、治験(臨床試験)や製品化に必要な原薬の供給が急がれていた。

「ポスト抗体医薬」と称され、将来市場規模が50兆円とも予測される特殊ペプチド医薬品に関しては、原薬生産が国内で進められることが決まり、世界市場拡大を日本がリードし、支えていくことが期待されている。

引用:毎日新聞より

ベンチャー企業がリードしていますね、すごいです。

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最後に

創薬を目指す大学発のベンチャー企業の大半が赤字経営に苦しむ中で,黒字経営を続ける異色企業としてのペプチドリームの創業者のお二人(窪田規一会長と東京大学教授菅裕明教授)の出会いをSBIホールディング代表取締役社長である北尾さんがホンダの本田宗一郎と藤沢武夫、SONYの盛田昭夫と井深大の出会いと同じぐらいすばらしいことであると絶賛していました。

菅教授と窪田会長

出典:Bio Grage

確かにそう思います。この番組はゲストとして出演される方のお話が興味深いだけでなく、北尾さんのお話がすーっと入ってくる(納得してしまう)ところがたまらなく好きです。

わたしも組込み系システムの会社で今まで営業だった管理職が技術部門の管理職になったり、逆もあったりで、だいたい結果も出ない、部下も潰してしまったりして、社内の技術力が貧弱になっていってるのに、なぜ、技術者とマーケターや営業などの2名管理職体制にしないんだろうと、しょっちゅう考えてましたから、納得です。

と、つい書いてしましたがおこがましいですね。失礼しました。

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CY

1970年長崎県五島生まれ 現在、家族は妻、息子の2人 品川区在住、品川区勤務 好きな作家:池井戸潤、伊坂幸太郎、真山仁 好きなドラマ:救命病棟24時、医龍 好きな映画:グローリー 好きな女優:石田ゆり子、イングリッド・バーグマン 好きなスニーカーメーカー:PATRICK